学前教育

Tegsedi在治疗hATTR方面具有良好的效果和可操作性,也是 FDA 批准的一种被称为小干扰核糖核酸的新型药物

美国食品和药物管理局(FDA)近期批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性甲状旁腺素淀粉样变性(polyneuropathy
of hereditary transthyretin-mediated
amyloidosis,hATTR)成人患者。截止目前,该药物已经获批在美国、欧盟,和加拿大使用。

赌博最正规网站平台,据 PharmaTimes 于 2018 年 7 月 17 日报道,欧洲监管机构已批准 Akcea 和
Ionis 的药物 Tegsedi 用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者。hATTR
是一种罕见疾病,导致周围神经系统和多个器官中淀粉样蛋白的积聚。

网赌登录网址,2018 年 8 月 10 日美国食品和药物管理局批准 Alnylam 制药公司产品
Onpattro(patisiran)用于治疗成年患者由遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性引起的周围神经疾病。该药物通过快速通道完成优先审查,并获得孤儿药及突破性疗法认证。

hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病,是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和聚集并沉积在全身多个器官和组织,包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。在这些组织和器官中,TTR淀粉样沉积物的逐渐积累会导致感觉、运动和自主神经功能障碍,常常对患者生活的多个方面有致衰性作用。hATTR淀粉样变性患者常表现混合表型,并经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。

十大网赌网站,TTR
淀粉样沉积物在组织和器官中的逐渐积累会导致感觉,运动和植物神经功能紊乱,患者通常感觉衰弱,肢体麻木,体重减轻和胸痛。hATTR
可在症状出现后 3 至 15 年内导致死亡,这种疾病在全世界影响约 50000
名患者,目前尚无批准用于治疗该病症的调节药物。

十大博彩,十大赌博正规澳门平台,这是 FDA 批准的第一种用于 hATTR 引起的多发性神经病变的疗法。hATTR
是一种罕见的,使人衰弱且常常致命的遗传性疾病,其特征是周围神经,心脏和其他器官中异常淀粉样蛋白累积。Onpattro
也是 FDA 批准的一种被称为小干扰核糖核酸的新型药物。

患有多发性神经病症状的hATTP患者分为3个阶段:第1阶段患者不需要步行辅助,第2阶段患者需要步行辅助,第3阶段患者依赖轮椅。最终,hATTR淀粉样变性患者会在症状发作的3-15年内导致死亡。目前,hATTR淀粉样变性患者的治疗选择非常有限。据估计,在全球范围内大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。

Tegsedi(inotersen)目的是阻止 TTR 蛋白的产生,并且在临床试验 NEURO-TTR
中,该药物的治疗使蛋白质水平显着降低,无论何种突变类型或处于何种疾病阶段,该公司指出。

十大赌博靠谱信誉平台,FDA 局长 Gottlieb
表示,「这一批准体现了更大范围推进创新,这些创新使我们能够切实通过针对根本原因来治疗疾病,阻止或治愈病症,而不是仅仅能够减缓其进展或治疗其症状。在这种情况下,疾病的影响导致神经退化,可能表现为疼痛,虚弱和流动性丧失」

Tegsedi是一种反义寡核苷酸(antisense
oligonucleotide)药物,可抑制突变型和野生型TTR蛋白的生成。在临床研究中,Tegsedi治疗使患者血清TTR蛋白水平相对基线显著降低。用药方面,Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性。Tegsedi在治疗hATTR方面具有良好的效果和可操作性,患者神经病变和生活质量可获得实质性改善。

欧盟的批准决定使医生能够开出这样的处方用于治疗 hATTR 患者的第 1 阶段或第
2 阶段多发性神经病。

Gottlieb 指出,「像 RNA
抑制剂这样的新技术改变了疾病基因的驱动因子,有可能改变医学途径,所以我们可以更好地面对甚至治愈疾病。我们致力于推动科学原则进步,有效得开发和审查有可能改变患者生命的安全,有效且突破性的疗法。」

“hATTR淀粉样变是一种致命的疾病,它会影响多个器官和身体系统,夺走了人们的工作能力,进行日常工作的能力”血液学专家、梅奥诊所内科名誉主席Gert说,“Tegsedi已经被证明可以使TTR降低近80%,这是经过验证的用于治疗这种疾病的方法。与安慰剂相比,使相当大比例的患者症状出现快速及持续的改善,和疾病指标的逆转,另外,自行注射的独立性不仅给病人,也给他们的照护者和家庭带来了便利。”

Akce 的首席执行官 Soteropoulos 表示,「欧盟的批准决定是的 inotersen
成为是世界上第一种也是唯一一种针对 hATTR 淀粉样变性患者的 RNA
靶向治疗药物。」

RNA 作为体内细胞的信使,可指导 DNA 控制蛋白质的合成。 RNA
干扰是在细胞内自然发生的过程,可以阻断某些基因的表达方式。

原文出处:

「inotersen 通过皮下给药进入患者体内,同时 NEURO-TTR
研究显示出神经病变和生活质量这两种指标对严重致命疾病患者的显着获益。」

自 1998 年发现以来,科学家们一直使用 RNA
干扰作为研究基因功能及其参与健康和疾病调控方式的工具。例如,美国国立卫生研究院的研究人员使用机器人技术将
siRNA 导入人体细胞,各自关闭近 22000 个基因。

葡萄牙波尔图 António 医院的神经学专家 Coelho 补充道:「inotersen
的批准使我们进入一个新的治疗时代,可以使用有效的疾病调节药物,让患者获得更大程度的自主。Inotersen
在改善这种疾病和保持生活质量方面表现出了快速和持久的获益。」

这种被称为 siRNAs 的新型药物通过沉默导致疾病的一部分 RNA
起作用。Onpattro 将 siRNA
包裹在脂质纳米颗粒中以在输液方式将药物直接递送到肝脏中,以改变或停止致病蛋白质的产生。

hATTR 在全球影响约 50000
人,是一种罕见的疾病。其特征是在体内器官和组织中形成淀粉样蛋白,这些蛋白质纤维的异常沉积物会干扰正常功能。蛋白质沉积物最常发生在周围神经系统中,可导致手臂,腿,手和脚的感觉丧失或疼痛。淀粉样沉积物也会影响心脏,肾脏,眼睛和胃肠道的功能。治疗方案通常侧重于症状管理。

Onpattro 旨在干扰异常形式的蛋白转甲状腺素蛋白的 RNA 产生。通过阻止 TTR
的产生,该药物可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累,改善症状并帮助患者更好地控制病情。

FDA 药物评估和研究中心神经病学产品部主任 Dunn
博士表示,「长期以来,治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白变性多发性神经病的需求一直未得到满足。siRNA
这种独特的靶向治疗为这些患者提供了一种创新的治疗方法,可以直接影响这种疾病的潜在根本原因。」

一项涉及 225 名患者的临床试验中,148 名患者被随机分配接受 Onpattro
输注,每三周一次,共 18 个月,另外 77
名被随机分配以相同频率接受安慰剂输注。

与安慰剂组患者相比,接受 Onpattro
治疗的患者在多发性神经病变测量层面有更好的结果,包括肌肉力量,感觉,反射和自主神经症状。Onpattro
组患者在步行,营养状况和进行日常生活活动的能力评估方面也得分更高。

Onpattro
治疗经报告的最常见不良反应与输液相关,包括潮红,背痛,恶心,腹痛,呼吸困难和头痛。
所有参与临床试验的患者均接受了皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1 和
H2 阻滞剂)的术前用药,以减少输液相关反应的发生。

患者还可能出现视力问题,包括眼睛干涩,视力模糊和眼睛漂浮物。 Onpattro
导致血清维生素 A 水平降低,因此患者应按建议的每日允许量每日服用维生素 A
补充剂。

发表评论

电子邮件地址不会被公开。 必填项已用*标注

相关文章